Revisado por Isabelle Baião de Mello Neto (CRF-MG 24309)Como o Zolgensma funciona?
A AME ocorre quando há uma versão ausente ou anormal de um gene necessário para produzir uma proteína essencial chamado gene de sobrevivência do neurônio motor (SMN). A falta do gene SMN causa a morte dos neurônios que controlam os músculos (neurônios motores). Isso resulta em músculos enfraquecidos e atrofiados, com eventual perda de movimento.
Zolgensma® atua fornecendo uma cópia totalmente funcional do gene SMN, que ajuda o corpo a produzir a proteína essencial para a sobrevivência do neurônio motor em quantidade suficiente. O gene é entregue nas células alvo, usando um vírus modificado (vetor viral) que não causa doenças em seres humanos.
Se você tiver alguma dúvida sobre como Zolgensma® atua ou porque este medicamento foi prescrito para o seu filho, pergunte ao médico do seu filho ou profissional de saúde.