Revisado por Isabelle Baião de Mello Neto (CRF-MG 24309)Como o Orkambi Granulado funciona?
A fibrose cística é uma doença que atinge os pacientes portadores de uma mutação que afeta o gene de uma proteína chamada reguladora da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR), que desempenha um papel importante na regulação do fluxo de muco nos pulmões. As pessoas com mutações específicas no gene CFTR produzem uma proteína CFTR anormal.
Orkambi contém duas substâncias ativas, lumacaftor e ivacaftor que atuam em conjunto para melhorar a função da proteína CFTR anormal em pacientes que apresentam duas cópias da mutação F508del em seu gene CFTR. Lumacaftor aumenta a quantidade disponível de CFTR, e ivacaftor ajuda a proteína anormal a funcionar mais normalmente.
Ao tomar os granulados de Orkambi, você poderá notar que seu/sua filho(a) respira maisfacilmente, que eles não adoecem tão frequentemente, e/ou que é mais fácil ganhar peso.