Ação da Substância - Cerdelga

Propriedades farmacodinâmicas

Grupo terapêutico

Medicamento para doenças metabólicas (código ATC: A16AX10).

Como age

Inibe a produção da gordura (glicosilceramida) que se acumula na Doença de Gaucher, reduzindo seus efeitos nos órgãos.

Efeitos

Reduz os níveis da gordura no plasma. Estudos clínicos mostraram melhora do volume do baço e fígado, níveis de hemoglobina e plaquetas.

Eficácia

Estudos demonstraram estabilidade ou melhora dos parâmetros da doença após 9 a 48 meses de tratamento.

Propriedades farmacocinéticas

Absorção

Pico de concentração em 1,5-3 horas após ingestão. Biodisponibilidade oral baixa (<5%).

Distribuição

Liga-se moderadamente a proteínas plasmáticas (76-83%). Distribui-se amplamente pelos tecidos.

Metabolização

Metabolizado principalmente pelas enzimas CYP2D6 e CYP3A4.

Eliminação

Eliminado pela urina (41,8%) e fezes (51,4%), principalmente como metabólitos. Meia-vida de 4-7 horas.

Dados pré-clínicos

Estudos mostraram toxicidade em fígado, trato gastrointestinal e órgãos linfoides em doses elevadas. Não apresentou potencial mutagênico ou carcinogênico relevante.