Revisado por Isabelle Baião de Mello Neto (CRF-MG 24309)Translarna, para o que é indicado e para o que serve?
Translarna™ (atalureno) é indicado para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (doença que provoca fraqueza muscular) resultante de um defeito genético denominado mutação sem sentido (mutação nonsense) em pacientes deambulatórios (capazes de caminhar) pediátricos a partir dos 5 anos de idade do sexo masculino.
A presença de uma mutação sem sentido resultando em Distrofia Muscular de Duchenne deve ser determinada por testes genéticos.