Ação da Substância - Cystadane

Resultados de Eficácia

Estudos em laboratório

Em doses altas, a betaína causou depressão do sistema nervoso e irritação digestiva em ratos. Não foram feitos estudos de longo prazo sobre câncer ou toxicidade reprodutiva. Testes não mostraram riscos genéticos para humanos.

Eficácia e segurança em pessoas

Níveis altos de homocisteína estão ligados a problemas cardiovasculares, ossos fracos e problemas oculares. Estudos mostraram melhora clínica em cerca de 75% dos pacientes que usaram betaína junto com vitamina B6, B12 e ácido fólico. A betaína reduziu ainda mais os níveis de homocisteína. Como o tratamento envolve múltiplas abordagens, é difícil avaliar só o efeito da betaína. Quando a doença é diagnosticada tarde, alguns danos podem ser irreversíveis. Os dados não permitem estabelecer relação direta entre dose e melhora clínica. Não há evidências de que o corpo se acostume com o medicamento.

Em alguns casos, aumento de metionina foi associado a inchaço cerebral.

Exames mostraram que o efeito começa em poucos dias e se estabiliza após um mês.

Uso em crianças

Em crianças menores de 10 anos, a dose normal de 100 mg/kg/dia em duas tomadas é eficaz. Aumentar a dose ou frequência não melhora os resultados.

Monitorar os níveis de betaína no sangue não ajuda a avaliar a eficácia do tratamento.

Referências Bibliográficas:

1. KOELKER S et.cols. Orphan Europe Cystadane^® Surveillance Protocol in collaboration with the European network and registry for Homocystinurias and methylation Defects (E-HOD) – Final Study Report. Data on file. 2016.
2. BRACHET E. Registry of adults and paediatric patients treated with Cystadane^® Homocystinuria (RoCH) (Betaine anhydrous in Europe) – Final Report. Data on file. 2014

Características Farmacológicas

Tipo de medicamento: outros remédios para digestão e metabolismo, código ATC: A16A A06.

Como age

A betaína reduz os níveis de homocisteína nos três tipos de homocistinúria. O efeito é maior quando os níveis iniciais são muito altos.

Efeitos no organismo

A betaína age transformando homocisteína em metionina, reduzindo seus níveis no sangue em 20-30%. Também aumenta os níveis de metionina e S-adenosil metionina (SAM) em pacientes com deficiência de MTHFR e problemas com vitamina B12. Em pacientes com deficiência de CBS sem dieta restritiva, pode haver acúmulo excessivo de metionina. A betaína melhora alterações metabólicas no líquido da espinha.

Como o corpo processa

O processamento da betaína em pacientes com homocistinúria é similar ao de pessoas saudáveis. Diferenças ocorrem principalmente no início do tratamento.

Absorção

Em adultos saudáveis, após dose única de 50 mg/kg, a absorção é rápida (pico em 0,9±0,3 horas). Após 5 dias de uso (100 mg/kg/dia), a absorção não muda.

Distribuição

Distribui-se rapidamente pelo corpo. Após doses repetidas, o tempo de distribuição pode aumentar até 36 horas.

Transformação

A betaína doa grupos metila no organismo.

Eliminação

É eliminada lentamente (meia-vida de 14 horas). A eliminação pela urina é pequena (5% do total).