Bula Cystadane

Cystadane é usado no tratamento da homocistinúria, uma doença genética causada pelo acúmulo de homocisteína no organismo. Essa condição provoca formação de coágulos sanguíneos, enfraquecimento dos ossos e alterações no esqueleto e nos olhos, devido a problemas nas enzimas cistationa-beta-sintetase (CBS), 5,10-metileno-tetrahidrofolato redutase (MTHFR) e no metabolismo da vitamina B12 (cobalamina).

O remédio é usado junto com outros tratamentos como vitamina B6, vitamina B12, ácido fólico e dieta especial para reduzir os níveis altos de homocisteína no corpo.

Tipo de medicamento

• Outros remédios para digestão e metabolismo, código ATC: A16AA06.

Cystadane reduz os níveis elevados de homocisteína no sangue nos três tipos de homocistinúria: deficiência de CBS, deficiência de MTHFR e problemas com vitamina B12.

Exames de sangue mostram que o efeito começa em poucos dias e atinge resultado estável após um mês de uso.

Não use este remédio se você tem alergia à betaína, que é o princípio ativo do medicamento.

Este medicamento deve ser usado com acompanhamento médico especialista em homocistinúria.

Se estiver usando outros remédios, veja o item "Cuidados ao usar Cystadane".

Siga sempre as orientações do médico ou farmacêutico. Em caso de dúvidas, pergunte a eles.

A dose para crianças e adultos é de 100mg/kg por dia, dividida em 2 tomadas. Alguns pacientes podem precisar de doses maiores (acima de 200mg/kg/dia) conforme os resultados dos exames. O médico ajustará a dose conforme seus exames de sangue.

Você precisará fazer exames de sangue regularmente para definir a dose correta. Tome Cystadane por via oral (pela boca).

Como medir a dose:

• Agite o frasco levemente antes de abrir
• Escolha a colher certa conforme orientação médica:
  • Colher pequena verde: mede 100 mg
  • Colher média azul: mede 150 mg
  • Colher grande rosa: mede 1 g
• Retire do frasco uma colher cheia de pó
• Passe uma faca sobre a superfície da colher para nivelar
• O pó que ficar na colher é uma dose completa
• Repita para o número de colheres necessárias

Misture o pó com água, suco, leite ou comida até dissolver completamente. Tome imediatamente após misturar.

Siga o tratamento conforme prescrito pelo médico, respeitando horários, doses e tempo de uso. Não pare o tratamento sem orientação médica.

Não tome dose dupla para compensar. Se esquecer uma dose, tome assim que lembrar e continue normalmente no próximo horário.

Em caso de dúvidas, consulte seu médico ou farmacêutico.

É comum o aumento de metionina no sangue, o que pode causar inchaço no cérebro em alguns casos.

Se tiver dor de cabeça forte, vômitos ou problemas de visão (principalmente em pacientes com deficiência de CBS), procure o médico imediatamente. Isso pode ser sinal de inchaço cerebral. O médico monitorará seus níveis de metionina e pode ajustar sua dieta ou suspender o medicamento.

Os níveis de metionina devem ficar abaixo de 1000 μM. Faça exames de sangue no início do tratamento e depois a cada 6 meses ou 1 ano.

Se a metionina subir acima de 700 μmol/L, o médico aumentará a frequência dos exames. Para baixar os níveis, pode ser necessário ajustar a dieta, reduzir a dose ou parar temporariamente o Cystadane.

Se aparecerem sintomas de inchaço cerebral, verifique os níveis de metionina e pare o tratamento com Cystadane.

Se os sintomas voltarem após retomar o tratamento, será necessário parar definitivamente.

Se estiver usando fórmula de aminoácidos com Cystadane e precisar tomar outros remédios, espere 30 minutos entre eles.

Gravidez e amamentação

Se estiver grávida, planejando engravidar ou amamentando, consulte seu médico antes de usar este medicamento.

Não use durante a gravidez sem orientação médica.

Dirigir e operar máquinas

Cystadane não afeta a capacidade de dirigir ou operar máquinas.

Como todo medicamento, Cystadane pode causar efeitos indesejados, que não ocorrem em todas as pessoas.

• Muito comum (≥ 1/10): aumento de metionina no sangue. Isso pode causar inchaço cerebral (incomum, afeta até 1 em 100 pessoas). Se tiver dor de cabeça matinal com vômitos e/ou alterações visuais, procure o médico imediatamente;
• Incomum (< 1/100): problemas digestivos como diarreia, náuseas, vômitos, desconforto no estômago e inflamação na língua;
• Outros efeitos incomuns (< 1/100): falta de apetite, agitação, irritabilidade, queda de cabelo, urticária, cheiro diferente na pele, perda de controle para urinar.

Atenção: este medicamento é novo e podem ocorrer efeitos desconhecidos. Caso note algo diferente, informe seu médico.

Pó oral

Embalagem com 1 frasco de 180 g de betaína e três colheres dosadoras: 100 mg (verde), 150 mg (azul) e 1 g (rosa).

Uso oral.

Para adultos e crianças.

Cada frasco contém:

180 g de betaína (sem água).

1g de pó = 1g de betaína pura.

Se tomar mais Cystadane do que o indicado, contate imediatamente um médico.

Em caso de overdose, busque ajuda médica e leve a embalagem ou bula. Ligue para 0800 722 6001 para orientações.

Informe seu médico se usa fórmulas de aminoácidos, vigabatrina ou similares do GABA (medicamentos para epilepsia), pois podem interagir com Cystadane.

Conte ao médico sobre todos os medicamentos que você usa.

Não use outros remédios sem orientação médica.

Resultados de Eficácia

Estudos em laboratório

Em doses altas, a betaína causou depressão do sistema nervoso e irritação digestiva em ratos. Não foram feitos estudos de longo prazo sobre câncer ou toxicidade reprodutiva. Testes não mostraram riscos genéticos para humanos.

Eficácia e segurança em pessoas

Níveis altos de homocisteína estão ligados a problemas cardiovasculares, ossos fracos e problemas oculares. Estudos mostraram melhora clínica em cerca de 75% dos pacientes que usaram betaína junto com vitamina B6, B12 e ácido fólico. A betaína reduziu ainda mais os níveis de homocisteína. Como o tratamento envolve múltiplas abordagens, é difícil avaliar só o efeito da betaína. Quando a doença é diagnosticada tarde, alguns danos podem ser irreversíveis. Os dados não permitem estabelecer relação direta entre dose e melhora clínica. Não há evidências de que o corpo se acostume com o medicamento.

Em alguns casos, aumento de metionina foi associado a inchaço cerebral.

Exames mostraram que o efeito começa em poucos dias e se estabiliza após um mês.

Uso em crianças

Em crianças menores de 10 anos, a dose normal de 100 mg/kg/dia em duas tomadas é eficaz. Aumentar a dose ou frequência não melhora os resultados.

Monitorar os níveis de betaína no sangue não ajuda a avaliar a eficácia do tratamento.

Referências Bibliográficas:

1. KOELKER S et.cols. Orphan Europe Cystadane^® Surveillance Protocol in collaboration with the European network and registry for Homocystinurias and methylation Defects (E-HOD) – Final Study Report. Data on file. 2016.
2. BRACHET E. Registry of adults and paediatric patients treated with Cystadane^® Homocystinuria (RoCH) (Betaine anhydrous in Europe) – Final Report. Data on file. 2014

Características Farmacológicas

Tipo de medicamento: outros remédios para digestão e metabolismo, código ATC: A16A A06.

Como age

A betaína reduz os níveis de homocisteína nos três tipos de homocistinúria. O efeito é maior quando os níveis iniciais são muito altos.

Efeitos no organismo

A betaína age transformando homocisteína em metionina, reduzindo seus níveis no sangue em 20-30%. Também aumenta os níveis de metionina e S-adenosil metionina (SAM) em pacientes com deficiência de MTHFR e problemas com vitamina B12. Em pacientes com deficiência de CBS sem dieta restritiva, pode haver acúmulo excessivo de metionina. A betaína melhora alterações metabólicas no líquido da espinha.

Como o corpo processa

O processamento da betaína em pacientes com homocistinúria é similar ao de pessoas saudáveis. Diferenças ocorrem principalmente no início do tratamento.

Absorção

Em adultos saudáveis, após dose única de 50 mg/kg, a absorção é rápida (pico em 0,9±0,3 horas). Após 5 dias de uso (100 mg/kg/dia), a absorção não muda.

Distribuição

Distribui-se rapidamente pelo corpo. Após doses repetidas, o tempo de distribuição pode aumentar até 36 horas.

Transformação

A betaína doa grupos metila no organismo.

Eliminação

É eliminada lentamente (meia-vida de 14 horas). A eliminação pela urina é pequena (5% do total).

Guarde em temperatura ambiente (15°C a 30°C).

Mantenha o frasco bem fechado e protegido da umidade.

Não use após o prazo de validade impresso na embalagem.

Descarte medicamentos vencidos em pontos de coleta específicos. Consulte o farmacêutico.

Lote e datas: veja na embalagem.

Não use após o vencimento. Guarde na embalagem original.

Após abrir, use dentro de 3 meses.

Aparência

Pó branco cristalino solto.

Se notar mudanças no aspecto do produto dentro do prazo de validade, consulte o farmacêutico antes de usar.

Mantenha fora do alcance de crianças.

M.S.: 1.7126.0003

Farm. Resp.:
Priscila M. Valcesia Camargo
CRF-SP 38.165

Fabricado por:
Ropack Inc.
10801 Mirabeau
Montreal (Anjou), Quebec
Canadá, H1J 1T7

Embalado por:
Ropack Inc.
10801 Mirabeau
Montreal (Anjou), Quebec
Canadá, H1J 1T7

Ou

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Nanterre, 92000, França

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Venda sob prescrição médica.