Revisado por Isabelle Baião de Mello Neto (CRF-MG 24309)Como a substância age no organismo?
Resultados de eficácia
Estudos clínicos
Pacientes sem tratamento prévio
31 pacientes adultos com doença de Gaucher receberam doses de 30 ou 60 unidades/kg a cada 2 semanas durante 9 meses. Ambos grupos tiveram redução significativa no tamanho do baço e melhoras nos exames de sangue.
Tabela 1: Melhoras após 9 meses de tratamento
Troca de imiglucerase para alfataliglicerase
26 adultos que usavam imiglucerase passaram para alfataliglicerase na mesma dose. Após 9 meses, os exames mantiveram-se estáveis.
Doença neurológica
Pacientes com sintomas neurológicos graves não participaram dos estudos.
Crianças
Usado em crianças de 2 a 18 anos com resultados similares aos adultos.
Idosos
Poucos idosos participaram de estudos. Não há diferenças conhecidas.
Características farmacológicas
Como age
Substitui a enzima β-glucocerebrosidase que falta em pacientes com doença de Gaucher.
Como o corpo processa
Eliminado rapidamente do sangue (meia-vida de 8-28 minutos). Não acumula com uso contínuo.
Estudos em animais
Não mostraram riscos especiais para humanos.