Bula Bio-Manguinhos Alfataliglicerase

Alfataliglicerase é usado para reposição de enzimas em adultos e crianças acima de 4 anos com doença de Gaucher Tipo 1. Os sintomas podem incluir: baço aumentado, fígado aumentado, anemia (falta de glóbulos vermelhos), plaquetas baixas e problemas nos ossos.

Alfataliglicerase é uma versão artificial da enzima humana β-glucocerebrosidase, produzida em células de cenoura modificadas. Ele repõe a enzima que falta em pacientes com doença de Gaucher.

Não use se tiver alergia a alfataliglicerase ou qualquer componente deste remédio.

Deve ser aplicado apenas por injeção na veia (infusão intravenosa).

O tratamento deve ser acompanhado por médico especialista em doença de Gaucher.

Crianças (4 a 18 anos) devem receber em hospital.

Adultos podem receber em casa sob supervisão, se tolerarem bem as aplicações.

Consulte seu médico para mais detalhes.

Problemas nos rins ou fígado

Não há estudos em pacientes com doença de Gaucher e problemas renais ou hepáticos.

Pacientes idosos (65 anos ou mais)

Poucos idosos participaram de estudos. Não há necessidade de ajuste de dose.

Siga exatamente as orientações do seu médico sobre horários, doses e tempo de tratamento. Não pare sem orientação médica.

O tratamento é controlado por médico especialista. Se perder uma dose, o médico deve reprogramar o tratamento. Esquecer doses pode reduzir a eficácia.

Em dúvidas, consulte seu médico ou farmacêutico.

Formação de anticorpos

Alguns pacientes criam anticorpos contra o remédio. A relação com efeitos colaterais ainda não é clara, mas reações alérgicas foram mais comuns nesses casos.

Pacientes com reações alérgicas devem ser monitorados.

Reações à aplicação e alergias

Pode causar reações durante a aplicação ou alergias graves. Se ocorrer reação grave, a aplicação deve ser interrompida imediatamente.

Reações podem ser controladas reduzindo a velocidade da aplicação ou usando antialérgicos.

Alergia a cenoura

Não se sabe se causa reações em alérgicos a cenoura. Se ocorrerem reações, siga as orientações acima.

Dirigir e operar máquinas

Pode causar tontura. Tenha cuidado ao dirigir ou operar máquinas.

Gravidez

Estudos em animais não mostraram riscos, mas não há estudos em gestantes. Use apenas sob orientação médica.

Não use na gravidez sem orientação médica.

Amamentação

Não se sabe se passa para o leite materno. Use com cautela durante a amamentação.

Não use na amamentação sem orientação médica. Informe seu médico se engravidar ou amamentar durante o tratamento.

Fertilidade

Estudos em animais não mostraram efeitos na fertilidade.

Adultos e crianças

• Muito comuns (mais de 10%): dor de cabeça, vômito, dor na barriga, dor nas juntas, dor nos braços/pernas.
• Comuns (1-10%): alergia, tontura, vermelhidão, irritação na garganta, enjoo, coceira, dor nos ossos, dor nas costas, inchaço nas mãos/pés, cansaço, dor no local da aplicação, ganho de peso.
• Frequência desconhecida: alergia grave, urticária.

Adultos

• Muito comuns: dor de cabeça, tontura, vômito, dor na barriga, coceira, dor nas juntas, dor nos braços/pernas, dor nas costas, cansaço.
• Comuns: alergia, vermelhidão, irritação na garganta, enjoo, dor nos ossos, inchaço nas mãos/pés, dor no local da aplicação, ganho de peso.
• Frequência desconhecida: alergia grave, urticária.

Atenção: este é um medicamento novo. Efeitos desconhecidos podem ocorrer. Informe seu médico sobre qualquer reação.

Cartucho com 1 frasco de pó para solução (200 unidades).

Peso líquido: 244 mg.

Aplicação: injeção na veia.

Para adultos e crianças acima de 4 anos.

Cada frasco contém:

200 unidades^a de alfataliglicerase^b.

Após preparo: 40 unidades por mL (200 unidades/5 mL).

Componentes: manitol, polissorbato 80, citrato de sódio, ácido cítrico.

^a = Unidade que mede a atividade da enzima.
^b = Versão artificial da enzima humana produzida em células de cenoura.

Contém sódio: 0,3 mmol por frasco.

Não há relatos de superdose. A dose máxima testada foi 69 unidades/kg.

Em caso de superdose, busque ajuda médica imediatamente ou ligue para 0800 722 6001.

Não foram feitos estudos sobre interações com outros medicamentos.

Informe seu médico sobre todos os remédios que você usa.

Resultados de eficácia

Estudos clínicos

Pacientes sem tratamento prévio

31 pacientes adultos com doença de Gaucher receberam doses de 30 ou 60 unidades/kg a cada 2 semanas durante 9 meses. Ambos grupos tiveram redução significativa no tamanho do baço e melhoras nos exames de sangue.

Tabela 1: Melhoras após 9 meses de tratamento

Troca de imiglucerase para alfataliglicerase

26 adultos que usavam imiglucerase passaram para alfataliglicerase na mesma dose. Após 9 meses, os exames mantiveram-se estáveis.

Doença neurológica

Pacientes com sintomas neurológicos graves não participaram dos estudos.

Crianças

Usado em crianças de 2 a 18 anos com resultados similares aos adultos.

Idosos

Poucos idosos participaram de estudos. Não há diferenças conhecidas.

Características farmacológicas

Como age

Substitui a enzima β-glucocerebrosidase que falta em pacientes com doença de Gaucher.

Como o corpo processa

Eliminado rapidamente do sangue (meia-vida de 8-28 minutos). Não acumula com uso contínuo.

Estudos em animais

Não mostraram riscos especiais para humanos.

Guarde na geladeira (2°C a 8°C), protegido da luz. Não congele. Após preparo, usar imediatamente ou guardar na geladeira por até 18 horas.

Verifique o prazo de validade na embalagem.

Não use após o vencimento. Mantenha na embalagem original.

Aspecto do produto

Pó branco que pode formar blocos. Após preparo, solução transparente e sem partículas.

Se notar mudanças no aspecto, consulte o farmacêutico antes de usar.

Mantenha fora do alcance de crianças.

Registro MS Nº 1.1063.0137.001-0

Responsável:
Maria da Luz F. Leal
CRF/RJ Nº 3726

Importado por:
Fundação Oswaldo Cruz - Bio-Manguinhos
Av. Brasil, 4365 - Rio de Janeiro
Cep: 21045-900
CNPJ: 33.781.055/0001-35

SAC: 08000210310

Fabricado nos EUA por:
Pharmacia & Upjohn Co.

Venda sob prescrição médica.