Revisado por Isabelle Baião de Mello Neto (CRF-MG 24309)Como Aldurazyme age no organismo?
Eficácia comprovada
Dois estudos clínicos avaliaram a eficácia. Em estudo com 45 pacientes com MPS I, a dose de 0,58 mg/kg semanal por 26 semanas melhorou a capacidade respiratória e a distância caminhada em 6 minutos, comparado a placebo. Reduziu tamanho do fígado e níveis urinários de GAG.
Estudo de extensão (182 semanas) mostrou benefícios contínuos: estabilização da função pulmonar, melhora na caminhada, movimentos dos ombros e atividades diárias. 85% dos pacientes normalizaram o fígado.
Estudo com 32 pacientes comparou diferentes doses. A dose de 0,58 mg/kg semanal teve menos efeitos adversos. Doses maiores não mostraram vantagem clara.
Características farmacológicas
Mecanismo de ação
A MPS I é causada pela falta da enzima α-L-iduronidase, que quebra glicosaminoglicanos (GAG). Sem ela, GAG acumulam no corpo. Laronidase repõe essa enzima, sendo absorvida pelas células para quebrar GAG.
Comportamento no organismo
Em 12 pacientes, após infusão de 0,58 mg/kg, a concentração máxima no sangue foi 1,2-1,7 mcg/mL. A meia-vida foi 1,5-3,6 horas.