Revisado por Isabelle Baião de Mello Neto (CRF-MG 24309)Como o Defitelio age no corpo?
Resultados de Eficácia
A eficácia foi estudada em três pesquisas (Estudos 1, 2 e 3) com pacientes após transplante de células-tronco que desenvolveram doença veno-oclusiva hepática grave.
No Estudo 1 (102 pacientes), o tratamento foi comparado com grupo histórico. Pacientes receberam 6,25 mg/kg a cada 6 horas por no mínimo 21 dias. Não foram usados outros anticoagulantes durante o tratamento.
No Estudo 2 (75 pacientes), mesma dose foi usada por no mínimo 14 dias.
No Estudo 3 (351 pacientes), a mesma dose foi administrada em vários centros.
Tabela 1: Dados básicos dos pacientes
| Fonte de dados | Estudo 1 | Estudo 2 | Estudo 3 |
| Número de pacientes | 102 | 75 | 351 |
| Idade mediana | 21 anos | 32 anos | 15 anos |
Sobrevivência no Dia+100 pós-transplante | |||
| Estudo 1 (vs. histórico) | 38% | 25% (histórico) | - |
| Estudo 2 | - | 44% | - |
| Estudo 3 | - | - | 45% |
Pacientes idosos (>65 anos)
Não há dados suficientes para diferenças de resposta comparado a jovens.
Crianças (1 mês a 16 anos)
Segurança e eficácia foram confirmadas em estudos com crianças.
Como o remédio funciona
Defibrotida é uma mistura de oligonucleotídeos que age protegendo vasos sanguíneos e ajudando na dissolução de coágulos.
Farmacocinética (como o corpo processa o remédio)
Após aplicação na veia, atinge concentração máxima em 2 horas. Não acumula no corpo com uso repetido.
Tabela 5: Como o corpo processa o Defitelio
Parâmetro | Valores médios |
Concentração máxima (Cmax) | 17,3 µg/mL |
Tempo para concentração máxima | 2 horas |
Meia-vida (tempo no organismo) | 0,71 horas |
Pacientes com problemas renais
Em pacientes com insuficiência renal, o remédio permanece mais tempo no corpo, mas não é necessário ajuste de dose.