Bula Aldurazyme

Aldurazyme trata pacientes com Mucopolissacaridose I, incluindo os tipos:

• Hurler (grave), Hurler-Scheie (moderada) e Scheie (leve).

Problemas no armazenamento de mucopolissacarídeos ocorrem pela falta de uma enzima necessária para quebrar essas substâncias.

A Mucopolissacaridose I (MPS I) acontece quando falta a enzima alfa-L-iduronidase, que quebra glicosaminoglicanos (GAG). Sem essa enzima, os GAG se acumulam no corpo, causando problemas em células, tecidos e órgãos.

A laronidase, substância ativa de Aldurazyme, repõe a enzima faltante. Ela é absorvida pelas células, aumentando a quebra dos GAG. Isso reduz sintomas como fígado aumentado e melhora a capacidade de andar.

Não use Aldurazyme se já teve reação alérgica grave à laronidase ou qualquer componente do remédio. Essas reações podem voltar se parar e reiniciar o tratamento. Consulte seu médico se tem alergia à laronidase ou outros ingredientes da fórmula.

Aldurazyme é aplicado por infusão intravenosa (na veia).

Use apenas com médico experiente em MPS I e em local com equipamentos para emergências médicas.

Preparo da infusão

• O médico calcula os frascos necessários conforme seu peso. Cerca de 20 minutos antes do uso, os frascos são retirados da geladeira para atingir temperatura ambiente.
• Cada frasco é verificado visualmente antes do uso. Não use se houver partículas ou mudança de cor.
• O volume da solução é definido pelo seu peso.
• É retirado um volume de soro fisiológico 0,9% igual ao volume de Aldurazyme a ser adicionado.
• O medicamento é adicionado ao soro e misturado suavemente.
• Só use a solução se estiver transparente e sem partículas.

Aldurazyme só pode ser usado por via intravenosa.

Dose e aplicação

A dose recomendada é 0,58 mg/kg de peso, aplicada uma vez por semana em 3-4 horas. Pacientes até 20 kg recebem 100 mL; acima de 20 kg recebem 250 mL. A velocidade inicial é 10 mcg/kg/h, podendo aumentar a cada 15 minutos até no máximo 200 mcg/kg/h, mantida por 2-3 horas.

Não há estudos em pacientes com problemas renais.

O médico definirá a duração do tratamento.

Siga as orientações médicas sobre horários, doses e tempo de tratamento.

Não pare o tratamento sem orientação médica.

Se esquecer uma dose, converse com seu médico. A próxima dose não será dobrada para compensar.

Em dúvidas, consulte farmacêutico ou médico.

Se estiver doente durante a infusão, pode ter mais chance de efeitos adversos.

Recomenda-se usar anti-histamínicos ou antitérmicos 60 minutos antes da infusão para prevenir reações.

Pacientes podem desenvolver anticorpos contra laronidase, aumentando o risco de alergias. Doenças agudas e obstrução das vias aéreas podem piorar reações à infusão, inclusive reações graves como anafilaxia.

Se tiver reação alérgica, o médico pode reduzir a velocidade da infusão, parar temporariamente ou tratar sintomas com outros remédios.

Em reações alérgicas graves, pare imediatamente e inicie tratamento de emergência. Problemas respiratórios prévios podem agravar reações.

O médico avaliará riscos e benefícios para retomar o tratamento após reação grave. Equipamentos de emergência devem estar disponíveis.

Monitoramento periódico com exames de sangue pode verificar anticorpos. Não se sabe se esses anticorpos reduzem o efeito do remédio.

Cuidado ao dirigir ou operar máquinas. Não há estudos sobre interferência nessas atividades.

Uso em idosos

Não se sabe se pacientes acima de 65 anos reagem diferente de pacientes mais jovens.

Uso em crianças

Segurança e eficácia não foram estabelecidas em crianças menores de 5 anos.

Não use na gravidez sem orientação médica.

Não se sabe se Aldurazyme passa para o leite materno. Converse com seu médico se amamentar durante o tratamento.

Não há informações sobre doping com Aldurazyme. Em dúvida, consulte seu médico.

Como todos os remédios, Aldurazyme pode causar efeitos colaterais, que nem sempre ocorrem. Reações mais comuns acontecem durante ou no dia da infusão. Informe ao médico imediatamente se tiver efeitos graves ou não listados.

Reações observadas em estudos clínicos:

A maioria foi leve a moderada e associada à infusão.

Muito comuns (acima de 10% dos pacientes):

• Febre.
• Infecção respiratória.
• Dor nas articulações e calafrios.
• Dor de cabeça, reflexos exagerados e formigamento.
• Inchaço facial e erupções na pele.
• Náusea.
• Vermelhidão e dificuldade de acesso venoso.

Comuns (1% a 10% dos pacientes):

• Opacidade da córnea.
• Dor no local da injeção.
• Coração acelerado.
• Aumento de bilirrubina no sangue.
• Diminuição de plaquetas.
• Coceira e urticária.
• Vômito, dor abdominal e diarreia.
• Pressão baixa/alta e baixa oxigenação no sangue.

Reações alérgicas graves (anafilaxia) podem ocorrer, com sintomas como: dificuldade respiratória, chiado no peito, respiração rápida, pressão baixa, batimento cardíaco lento ou urticária.

Reações mais frequentes durante infusão:

• Erupções cutâneas, vermelhidão, dor de cabeça, febre, dor abdominal, diarreia, náusea, vômito, calafrios, alterações de pressão, baixa oxigenação e coração acelerado.

Outras reações relatadas após comercialização: tosse, falta de ar, baixa oxigenação, respiração rápida, pele azulada, inchaço facial e das vias aéreas.

Outras reações durante infusão:

• Pele pálida, cansaço, vermelhidão, inchaço de mãos/pés e sensação de frio/calor.

Efeitos geralmente ocorrem durante ou logo após a aplicação.

Procure médico imediatamente se tiver:

• Vazamento no local da injeção causando inchaço, dor, vermelhidão, coceira, palidez ou sensação de calor.

Efeitos após aprovação do medicamento:

• Insuficiência respiratória.
• Produção de anticorpos contra o remédio.
• Reações alérgicas graves.
• Batimento cardíaco lento.

Reações no local da aplicação

Houve relatos de vazamento da solução ao redor do local da injeção, mas sem danos graves. Alguns pacientes tiveram reações alérgicas graves, com risco de vida.

Sinais de reação grave: inchaço facial, urticária, estreitamento das vias aéreas e parada respiratória.

Informe ao médico ou farmacêutico sobre qualquer reação indesejada.

Informe também ao serviço de atendimento da empresa.

Solução injetável 2,9mg/5mL

Frasco em cartucho de cartolina.

Uso intravenoso.

Adultos e crianças.

Cada mL contém:

• 0,58mg de laronidase.

Volume extraível: 5 mL (2,9 mg por frasco).

Excipientes: cloreto de sódio, fosfato de sódio monobásico monoidratado, fosfato de sódio dibásico heptaidratado, polissorbato 80 e água para injetáveis.

Não há relatos de overdose. Doses de até 1,8 mg/kg foram testadas em estudos.

Em caso de superdose, busque socorro médico imediato com a embalagem ou bula. Ligue para 0800 722 6001.

Não há estudos formais de interação. Informe seu médico sobre outros medicamentos ou plantas medicinais em uso.

Interações com alimentos e álcool são improváveis.

• Não há estudos com álcool, nicotina, exames laboratoriais ou doenças específicas.

Não misture Aldurazyme com outros medicamentos na mesma infusão.

Informe ao médico sobre outros remédios em uso.

Não use medicamentos sem orientação médica.

Eficácia comprovada

Dois estudos clínicos avaliaram a eficácia. Em estudo com 45 pacientes com MPS I, a dose de 0,58 mg/kg semanal por 26 semanas melhorou a capacidade respiratória e a distância caminhada em 6 minutos, comparado a placebo. Reduziu tamanho do fígado e níveis urinários de GAG.

Estudo de extensão (182 semanas) mostrou benefícios contínuos: estabilização da função pulmonar, melhora na caminhada, movimentos dos ombros e atividades diárias. 85% dos pacientes normalizaram o fígado.

Estudo com 32 pacientes comparou diferentes doses. A dose de 0,58 mg/kg semanal teve menos efeitos adversos. Doses maiores não mostraram vantagem clara.

Características farmacológicas

Mecanismo de ação

A MPS I é causada pela falta da enzima α-L-iduronidase, que quebra glicosaminoglicanos (GAG). Sem ela, GAG acumulam no corpo. Laronidase repõe essa enzima, sendo absorvida pelas células para quebrar GAG.

Comportamento no organismo

Em 12 pacientes, após infusão de 0,58 mg/kg, a concentração máxima no sangue foi 1,2-1,7 mcg/mL. A meia-vida foi 1,5-3,6 horas.

Guarde na geladeira (2°C a 8°C). Não congele.

Lote e validade: ver embalagem.

Não use após o vencimento. Mantenha na embalagem original.

Soluções diluídas devem ser usadas imediatamente. Se necessário, podem ser guardadas na geladeira por até 36 horas.

Aspecto do produto

Solução estéril, incolor a amarelada, transparente ou levemente opalescente. Deve ser diluída antes do uso.

Verifique o aspecto antes de usar. Se houver alterações, consulte o farmacêutico.

Mantenha fora do alcance de crianças.

MS: 1.8326.0344

Farm. Resp.:
Ricardo Jonsson 
CRF – SP nº 40.796

Registrado e importado por:
Sanofi Medley Farmacêutica Ltda.
Rua Conde Domingos Papaiz, 413 - Suzano - SP
CNPJ 10.588.595/0010-92
Indústria Brasileira.

^®Marca registrada.

Fabricado por:
Vetter Pharma-Fertigung GmbH. & CO.KG.
Langenargen, Alemanha

Embalado por:
Genzyme Corporation.
Northborough, MA, EUA

Venda sob prescrição médica.

Ou

Uso sob prescrição médica.

Venda proibida ao comércio.